В июне 2026 года израильские врачи из центра «Шнайдер» совершили прорыв. Восьмимесячному младенцу с редкой и смертельной формой генетической эпилепсии — синдромом WOREE — впервые в истории ввели генную терапию напрямую в центральную нервную систему.До сих пор у таких детей не было шансов. Из-за тяжелейших судорог они редко доживали до трех-четырех лет.

Причина болезни — мутация в гене WWOX, который критически важен для развития мозга. Когда он поврежден, нейроны не могут нормально передавать сигналы.

Как работает технология?

Ученые под руководством профессора Рами Акилана создали терапевтический вектор на базе безопасного аденоассоциированного вируса (AAV9). Этот вирус работает как курьер: он несет в себе здоровую копию гена WWOX.

Препарат ввели с помощью одной инъекции в спинномозговой канал. Вирус доставил генетический груз прямо в нейроны головного мозга. Расчет дозировки был ювелирным — объемы подбирали строго под размер мозга младенца.

Процедуру провели по программе сострадательного использования (outside clinical trials). Результат: спустя месяц после инъекции состояние ребенка стабильно, тяжелые приступы прекратились, его выписали домой.

Это серьезный шаг для персонализированной медицины. Конечно, впереди долгое наблюдение за пациентом и полноценные клинические испытания. Но прецедент создан: генетические болезни мозга, считавшиеся приговором, теперь можно пытаться лечить точечным ремонтом ДНК.